일동제약 아이리드비엠에스 폐섬유증신약, 美 FDA 희귀의약품 지정

기존 표준치료 대비 우수한 항섬유화 효능 확인

일동제약 그룹의 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스(iLeadBMS)가 개발 중인 새로운 기전의 혁신 신약(first-in-class) 후보물질 'IL21120033'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증(IPF)과 관련한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA 희귀의약품은 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병 또는 상태에 대해, 개발 중이 거나 FDA 승인 후 7년 이내에 개발비용과 수익을 회수하지 못할 것으로 예상되는 경우, 지정될 수 있다. 희귀의약품으로 지정됐을시 연구개발(R&D)에 들어간 비용의 50%에 대해 세금 감면 혜택과 임상개발 보조금 등을 제공하고, 적응증에 대한 미국 내 임상시험 비용에 대한 25%가량의 세액공제(ODTC)가 이뤄진다. 이와 함께 시판 후 7년간 독점발매 기간 보장권이 부여된다.

IL21120033은 면역과 관련한 신호 전달 단백질인 케모카인(chemokine)의 수용체들 중에서 생체 조직의 섬유화와 염증 유발 등에 밀접하게 관여하는 CXCR7(C-X-C chemokine receptor 7)에 작용하는 저분자 화합물 기반의 항섬유화 신약 후보물질이다.

CXCR7은 염증 발생에 관여하는 신호 전달의 핵심 매개체다. 케모카인 수용체 리간드인 CXCL12(C-X-C motif chemokine ligand 12)에 선택적으로 결합해 조직 복구 및 혈관 신생, 섬유화 등과 관련된 다양한 신호 경로를 조절한다.

IL21120033은 CXCR7 작용제(agonist) 약물이다. CXCR7에 높은 결합 선택성을 지니며, 세포 내에서 염증 유발 인자인 CXCL12를 제거해 항염증 및 항섬유화 효과를 나타낸다.

전임상 연구 결과에 따르면, IL21120033은 다른 케모카인 수용체와 결합하지 않고 CXCR7에 대해 높은 선택성을 보이며, 경구 투여 시 이상적인 약동학적 특성을 나타냈다.

특히, 블레오마이신(bleomycin)으로 유도된 폐섬유화 모델 동물시험에서 IL21120033은 폐섬유화를 측정하는 지표인 '애쉬크로프트(Ashcroft) 점수'를 용량 의존적으로 개선했다. 기존 표준 치료법 대비 우수한 항섬유화 효능을 나타냈다. 애쉬크로프트 점수는 조직학적 샘플에서 폐 섬유증의 정도를 정량화하는데 사용되는 표준화된 수치 척도를 말한다.

또한, 다양한 동물 실험에서 체중 감소 등 기존 치료법에서 나타나는 부작용이 관찰되지 않거나 미미하여 안전성 요건도 충족이 기대된다 게 회사 측의 설명이다.

이윤석 아이리드비엠에스 "최고과학책임자(CSO)는 그동안의 연구를 통해 IL21120033의 항섬유화 효능을 일관되게 확인한 바 있다"며 "FDA의 희귀의약품 지정을 통해 신약 물질의 가치와 가능성을 인정 받은 만큼, 안전성평가(GLP), 임상시험계획(IND) 승인 신청 등 후속 임상개발을 위한 제반 작업에 속도를 낼 계획"이라고 밝혔다.

정동훈 기자 hoon2@asiae.co.kr