좌초된 '1호' 치료제… 치매치료시장 누가 잡을까

바이오젠 '아두헬름'
상용화 실패했지만
시장에 치료제 기준 만들어줘

바이오젠, 새로 개발한 약물
FDA에 허가 신청하며 속도

국내선 젬백스·아리바이오 등
임상 서두르며 개발 나서

바이오젠의 알츠하이머 치료제 '아두헬름(성분명 '아두카누맙')'

[아시아경제 이춘희 기자] 세계 최초의 치매 치료제 ‘아두헬름(성분명 ‘아두카누맙’)’이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 계기로 주목을 받았지만 실제 상용화에는 좌절을 겪고 있는 상황이다. 그러나 제약업계에서는 치매 치료제 시장에 대한 관심과 가능성이 커진 만큼 시장을 선점할 수 있는 기회가 될 수 있다고 판단, 적극적인 후속 개발에 나서고 있다.

실패한 아두헬름, 오히려 글로벌 기준 돼

아두헬름은 바이오젠과 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제다. 지난해 6월 비록 임상 4상 진행 조건부 승인이지만 사상 최초로 FDA의 치매 치료제 승인을 받았다. 하지만 아두헬름은 지난해 12월 유럽의약품청(EMA)으로부터 승인이 거부되며 치명타를 입었다. EMA는 아두헬름이 아밀로이드를 감소시키지만 실제 임상적 개선으로 이어졌는지 확립되지 않았다는 점과 부작용인 ‘아리아(ARIA)’를 문제 삼았다. 이어 미국 보험급여 등재를 결정하는 메디케어메디케이드서비스센터(CMS)로부터는 임상 참여자에 한해서만 보험을 적용한다는 결정이 내려지며 사실상 상용화 불가 판정을 받았다.

이 같은 아두헬름의 ‘절반의 성공’이 오히려 치매 치료제 시장을 개화시킬 수 있다는 관측도 나온다. 묵인희 치매극복연구개발산업단장은 "(아두헬름의 승인 거절은) 사실은 좋은 소식일 수도 있다"며 "그동안 비교 대상이 되는 ‘골드 스탠더드’가 없었지만 이제는 아두헬름보다 좋은 효과만 보이면 승인을 내줘야 하기 때문에 골드 스탠더드가 생겼다"고 설명했다. 아두헬름이 임상에서 보인 23% 개선 효과 이상의 효과만 입증한다면 FDA 승인을 통한 시장 선점을 노릴 수 있는 만큼 치매 치료 시장의 종말이 아니라 또 다른 시작의 장을 열었다는 주장이다.

해외에서는 후속 주자자리를 선점하기 위한 경쟁이 고조되고 있다. 지난해 5월 기준으로만 전 세계에서 126개의 후보 물질이 발굴돼 152개의 임상이 진행되고 있다. 이 중 17개는 임상 3상에 진입한 상태다. 국내에서만 2025년 65세 이상 추정 치매환자 수가 108만명에 이르고 2050년에는 302만명에 이를 것으로 추산되고 있다.

여전히 '오리무중' 치매 원인… 성장성은 더 커

더욱이 치매의 원인이 명확히 밝혀지지 않았다는 점도 치매 치료제 시장의 성장 가능성을 높이는 이유 중 하나다. 증상 악화와 함께 환자의 뇌 속에서 아밀로이드 베타 단백질이 플라크로 변해 늘거나 타우 단백질이 잘못 접혀 서로 엉키는 현상이 확인되면서 이러한 단백질들을 제거한다면 치매 증상이 개선될 것이라는 게 그동안의 중론이었다. 하지만 아밀로이드 베타를 타깃으로 한 아두헬름이 좌절을 겪으면서 다른 기전에 대한 수요가 점차 높아지고 있고, 실제로 현재 아밀로이드 베타 외에도 타우 단백질이나 시냅스, 면역 등을 타깃으로 하는 다양한 치료제의 개발 시도가 이어지고 있다.

일단 아두헬름을 개발한 바이오젠이 다시 경쟁에 가담하면서 가장 먼저 앞서가는 모습이다. 바이오젠은 지난 9일(현지시간) FDA에 에자이와 함께 개발한 ‘레카네맙’의 생물학적제제허가(BLA)를 신청했다. 반면 미셸 보나초스 최고경영자(CEO)가 물러나는가 하면 아두헬름 상용 인프라를 지속적으로 줄이겠다고 밝히는 등 아두헬름 사업은 사실상 포기하는 모습이다. 일라이릴리는 최근 2분기 안에 FDA에 알츠하이머 치료제 ‘도나네맙’의 가속승인을 신청하겠다는 계획을 공개했다. 내년까지 FDA 승인을 마치겠다는 구상이다.

국내에서도 젬백스 , 아리바이오 등 다양한 업체들이 치매 치료제 개발에 나서고 있다. 젬백스는 현재 ‘GV1001’의 국내 3상과 미국 2상의 임상시험계획승인(IND)를 마치고 임상에 돌입하기 위한 준비를 서두르고 있다. GV1001은 아밀로이드 베타나 타우 단백질을 증상으로 보고 뇌 속 신경세포의 항산화, 항노화를 유도해 근본 원인인 신경염증을 제거하는 기전을 목표로 한다. 지난해 ‘AR1001’의 미국 임상 2상을 성공적으로 마친 아리바이오는 이를 토대로 미국 3상을 진행하겠다는 계획을 밝힌 상태다. 일동제약 역시 천연물 기반 치매신약 임상 3상을 종료했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr