카이노스메드, 다계통위축증 임상2상 IND 식약처 ‘승인’

[아시아경제 유현석 기자] 카이노스메드 는 지난 22일 희귀 퇴행성 뇌질환(CNS)인 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질(KM-819)의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 25일 밝혔다.

카이노스메드는 그동안 세포 및 동물모델에서 우수한 효능과 임상 1상에서 높은 안전성을 보인 KM-819를 임상 2상에 진입시키게 됐다. 임상 2상은 실제 환자를 대상으로 한 시험으로 약효의 평가가 주 목적인 개념입증(POC , Proof-of-concept) 시험이다.

다계통위축증은 파킨슨병과 유사한 운동장애 질환이다. 하지만 파킨슨병과 달리 뚜렷한 증상완화제가 없어서 증상치료도 어렵고, 더군다나 진전이 매우 빨라서 수명이 크게 단축되는 치명적 질환이다.

이 질환은 뇌의 일부에서 뇌세포사멸로 인한 기능상실이 운동장애로 나타나며, 시간에 따라 증세가 중증으로 진행되어 6-10년 정도 생존하는데 그친다. 그동안 많은 글로벌 제약회사가 다계통위축증 치료제 개발에 노력했으나 아직 성공하지 못했다. 일부는 현재 임상 중에 있다. 카이노스메드의 KM-819는 타깃과 약물기전이 다른 회사와는 전혀 다르고, 성공 시 그 효과가 역시 더 클 수 있다는 장점을 가지고 있다.

KM-819는 카이노스메드가 현재 파킨슨병 치료제로 개발하고 있으며 최근 미국에서 임상 2상 IND를 FDA에 신청한 약물이다. KM-819는 질환의 진전을 정지 혹은 감소시키는 질병조절치료제(disease-modifying drug)로써, 증상완화제가 아닌 근본적 치료제다. KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 FAF1이라는 단백질의 저해제로서 First-in-Class 신약 후보물질이다. KM-819는 신경세포를 보호하고 사멸을 저해하며, 자가포식(autophagy) 기능을 활성화해 알파시누클라인(alpha-synuclein)의 분해를 촉진하여 축적을 억제하는 효과를 가진다.

KM-819는 그동안 많은 연구에서 파킨슨병뿐만 아니라 다계통위축증에서도 뛰어난 효능을 입증했다. 특히 다계통위축증의 경우 미국 캘리포니아 대학(샌디에고) 연구진과 공동으로 진행한 동물실험에서 알파시누클라인의 축적 감소, 동물의 운동기능 개선, 수명 연장 등에서 기대보다 높은 효과를 보였다. KM-819를 투여한 쥐들의 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율보다 현저히 높았다.

이번 임상은 서울아산병원에서 다계통위축증 환자 78명을 대상으로 한다. 특히 이번 임상에서는 임상적 증세를 판단하는 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 설문과 함께, 다계통위축증의 원인 중 하나인 도파민 세포의 사멸을 정확하게 측정할 수 있는 FP-PET 이미징 기술을 모든 환자에 적용해 임상 유효성 평가에 사용하기로 했다.

카이노스메드 관계자는 "다계통위축증은 희귀 퇴행성 뇌 질환으로 치료제가 없는 상황"이라며 "치료제 개발에 속도를 내 환자와 가족들에게 보탬이 되도록 노력하겠다"며 자신감을 보였다. 이어 “이번 국내 다계통위축증 임상에서 KM-819의 유효성이 입증된다면, 파킨슨병에 대한 해외 임상도 긍정적인 결과를 기대할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

유현석 기자 guspower@asiae.co.kr